Die Ahornsirupkrankheit könnte durch transplantierte Fettzellen geheilt werden

Es klingt zunächst nach einer ungewöhnlichen Therapie, doch erste Tierversuche deuten auf echte Erfolgschancen hin: Forscher wollen Patienten mit der Ahornsirupkrankheit helfen, indem diese Fettzellen eingepflanzt bekommen.

Um was für eine Erkrankung handelt es sich bei der Ahornsirupkrankheit?

Bei der Ahornsirupkrankheit handelt es sich um ein angeborenes Leiden. Die Betroffenen haben einen genetischen Defekt, der ihren Stoffwechsel beeinflusst. Ihr Körper kann verzweigtkettige Aminosäuren nicht richtig auflösen. So sammeln sich diese an und führen zu einem nach Ahorn riechendem Urin. Allerdings sammeln sich nicht nur diese Aminosäuren an, sondern auch ihre Begleitstoffe und diese sind toxisch. Das Gift im Körper kann daher zu schweren Behinderungen und auch zum Tode führen.

Bisher gibt es nur eine Therapiemöglichkeit: Die Patienten müssen noch im Kindesalter eine neue Leber bekommen. Eine Spenderleber mit viel Kapazität kann beim Abbau der gefährlichen Stoffe helfen. Allerdings fehlt es leider oft an Spendern. Nur eine extrem strenge Diät ohne Proteine kann das Leben dann retten und mindert so natürlich die Lebensqualität.

Neue Therapiemöglichkeit könnte helfen: Transplantation von Fettzellen

Die neue Therapieidee gibt vielen daher Hoffnung. In einem Mausexperiment nahmen die Forscher Tiere, die so verändert worden waren, dass sie an der Ahornsirupkrankheit litten. Man transplantierte nun Fettzellen in ihre Körper. Das Resultat war, dass die hohe Menge an verzweigtkettigen Aminosäuren messbar zurückging. Beim erfolgreichsten Versuch schaffte man einen Rückgang von 81 Prozent.

Was genau bewirken die tranplantierten Fettzellen?

Die Fettzellen können dies bewirken, da sie mehr als nur Speicherzellen sind. Sie enthalten auch spezielle Enzyme, die dazu in der Lage sind, Aminosäuren abzubauen. Das Implantat kann daher die Arbeit des ansonsten gestörten Stoffwechsels zumindest zum Teil mit übernehmen. Die Forscher testen nun, wie man die Idee beim Menschen am besten umsetzen kann.