Fortschritt von Muskelschwund kann durch molekulare Therapie verlangsamt werden

Krankhafter Muskelschwund wird in der Fachwelt "Muskeldystrophie" genannt. Die häufigste Subform dieses Leidens nennt sich "Duchenne" und geht auf einen speziellen Genschaden zurück.

Bei Betroffenen ist ein Gen so mutiert, dass das wichtige Eiweiß "Dystrophin" nicht richtig gebildet werden kann. Es kommt zu einer teilweise falschen Umsetzung und darunter haben in erster Linie die Muskeln zu leiden. Patienten verlieren mehr und mehr ihre Kraft und Beweglichkeit.

2011 ermittelte man dann in einer Studie, dass den Betroffenen durch eine molekulare Therapie geholfen werden kann. Dafür musste man regelmäßig den Stoff "Eteplirsen" via Injektion an die Patienten vergeben. Das führte in Tests dazu, dass das Eiweiß "Dystrophin" weniger verkrüppelt produziert wird. Die Krankheit an sich wird damit zwar auf Dauer nicht beendet, doch ihr Verlauf wird gebremst. Für die Patienten bedeutet das, dass sie ihre Mobilität länger behalten und damit deutlich an Lebensqualität gewinnen.

Die vor einem Jahr gestartete Studie mit Probanden präsentiert nun ihre Ergebnisse und macht damit Hoffnung. In den USA waren zwölf Kinder mit Muskeldystrophie behandelt werden. Die Jungen zwischen sieben und 13 Jahren litten an der Subform "Duchenne" und erhielten jede Woche Infusionen mit "Eteplirsen" oder ein Placebo. Das ganze führte man über sechs Monate durch.

Auf einer 6-Minuten-Gehstrecke verloren die sechs therapierten Kinder am Ende nur 8,7 Meter, während sich die Krankheit bei den Placebo-Kindern so verschlechterte, dass sie 78 Meter weniger zurücklegen konnte. Die Produktion von "Dystrophin" konnte insgesamt auf mehr als 20 Prozent gesteigert werden, was die Muskeln deutlich stärkt.