Hoffnung für Mukoviszidose-Patienten: Neues Medikament vorgestellt

Zumindest für Patienten, die unter der leichten Mukoviszidose-Variante G155D leiden, verspricht das neue Medikament Kalydeco ™ mit dem Wirkstoff Ivacaftor Hoffnung. Dieser kann die Funktion bestimmter Eiweißstoffe verbessern, die bei den Betroffenen nicht richtig funktionieren und so zur Schleimbildung in den Organen führen. Ivacaftor verdünnt den Schleim, der dadurch wieder besser vom Körper abtransportiert werden kann.

Allerdings ist der Anteil der Patienten mit der Mukoviszidose-Art G155D geringt: Es handelt sich um lediglich 2-4% der Betroffenen. Der weitaus größte Teil (85%) leidet an der Mutation DeltaF508, gegen die auch Ivacaftor nichts ausrichten kann. Das Eiweißprotein ist hier einfach zu stark fehlgebildet.

Bei der Krankheit Mukoviszidose produziert ein fehlerhaftes Gen Schleim, der sich in mehreren inneren Organen ablagert. Meistens ist die Lunge betroffen, häufig darüber hinaus auch die Leber, der Dünndarm und die Bauchspeicheldrüse. Der Schleim bietet einen Nährboden für Bakterien, so dass Betroffene häufig mit Infektionen kämpfen und meistens früh sterben.