Neue Therapiemöglichkeit bei angeborener Muskelerkrankung

Mit der Muskeldystrophie werden angeborene Muskelerkrankungen bezeichnet, wobei es sich dabei um eine sogenannte Muskelschwäche handelt. Hierbei gibt es zwei verschiedene Typen, so einmal der Typ Duchenne und der Typ Becker-Kiener, die beide vererbt werden. Während beim Typ Duchenne ein neugeborener Junge auf 3.500 Geburten daran leidet, denn betroffen ist das X-Chromosom, ist das Auftreten des Typ Becker-Kiener weitaus geringer. Aber Der Verlauf der Krankheit beim Becker-Kiener-Typ ist meistens nicht so schwer.

Jetzt konnten Forscher mit Hilfe eines Antisense-Medikaments die Produktion des Proteins Dystrophin steigern. Dieses Protein (Eiweiß) ist bei einer Mangelerscheinung die Ursache dieser Muskelschwäche, die sich zu einem Muskelschwund fortentwickelt und immer tödlich endet, meistens schon im jungen Erwachsenenalter. Zu Anfang zeichnet sich die Krankheit bei den Kleinkindern durch eine Schwäche der Becken- und Oberschenkelmuskulatur aus, die aber dann weiter fortschreitet und schließlich die Herz- und Atemmuskulatur befällt.

Einfluss des neuen Medikaments auf die RNA

Die neue Therapie mit dem neuen Antisense-Medikament bezieht sich auf die RNA-Abschnitte und soll dort eine Umsetzung vermeiden, so dass es eventuell zu dem Becker-Kiener-Typ käme, dessen Krankheitsverlauf weniger schwer ist. Bei dem Antisense-Medikament handelt es sich um das Molekül PRO051, welches Wissenschaftler in den Niederlanden entwickelt haben und das also die Herstellung des Proteins Dystrophin in den Muskelzellen fördert.

In ersten Studien wurden auch schon Erfolge festgestellt, doch kann man diese nicht beurteilen, weil es keine dementsprechende Vergleichsgruppe gab. Zurzeit läuft eine weitere Stufe der Studie an, hier sind auch deutsche Zentren beteiligt.