Neues Medikament gegen Mukoviszidose in der EU zugelassen

Bei Ivacaftor handelt es sich um ein neues Medikament, das nun offiziell in Europa zugelassen ist. Das Mittel darf damit von Medizinern ab sofort in den Kampf gegen Mukoviszidose geführt werden.

Bei dieser Erbkrankheit handelt es sich um eine Störung im Stoffwechsel, die mehrere Organe zugleich betrifft. In der Lunge, in Leber, Galle und der Bauchspeicheldrüse kommt es zur Bildung von zähem Schleim und damit zu Funktionsstörungen. Für die Betroffenen kann das lebensbedrohlich werden. Forschungen haben ergeben, dass diese Symptome durch Fehler in den Chloridkanälen entstehen. Allerdings können verschiedene Gendefekte zu diesem Bild führen.

Für eine der Mutationen gibt es nun ein Medikament. Ivacaftor richtet sich gegen die Mutation "G551D" und soll die Beschwerden dieser Mukoviszidose-Patienten lindern, indem es die defekten Chloridkanäle zumindest weitgehend wieder herstellt. Da von fünf Patienten immerhin vier an genau diesem Gendefekt leiden, kann man so die meisten erreichen.

Den Schätzungen der europaweiten Kliniken zufolge könnten nun circa 1.500 Menschen in Europa behandelt werden. In der EU entschied man sich für die Zulassung, da die bisherigen Studienergebnisse sehr vielversprechend sind. Die Lungenfunktion konnte bei Probanden um ganze 55 Prozent verbessert werden.

Allerdings sind auch schon einige Nebenwirkungen bekannt. Dazu zählen neben Kopf- und Bauchschmerzen auch Atemwegsinfektionen und Diarrhö.