Todkranke Kinder durch Gentherapie gerettet
Adrenoleukodystrophie (ALD) - erstmals konnten Betroffene erfolgreich behandelt werden
Mit der Hilfe eines Gentransfers ist es Wissenschaftlern zum ersten Mal gelungen eine tödliche Nervenkrankheit zu stoppen. Bei der zerstörerischen Erberkrankung handelt es sich um Adrenoleukodystrophie (ALD), die in dem Film "Lorenzos Öl" der Öffentlichkeit auf dramatische Weise nahe gebracht wurde.
ALD selbst, lässt den Körper ebenso zerfallen als den Geist, was durch die Zerstörung der Isoliersubstanz Myelin im Gehirn verursacht wird. Verantwortlich für die Erkrankung ist eine Genmutation eines Transportproteins innerhalb der Zellmembran.
Bisherige Behandlungsversuche gescheitert
Bislang konnte nur die Übertragung von Blutstammzellen eines Spenders als Therapie eingesetzt werden, allerdings gibt es hierbei immer wieder Abstoßreaktionen des Körpers, sowie weitere Komplikationen. In Paris ist es nun den Wissenschaftlern Nathalie Cartier und Patrick Aubourg des Hôpital Saint Vincent de Paul gelungen zwei Kinder durch eine spezielle Gentherapie zu heilen.
Im Rahmen der Therapie entnahmen die Forscher den Kindern aus dem Knochenmark Blutstammzellen und statteten diese mit einem intakten Gen aus, das in einer Genfähre in Form eines inaktiven HIV-Virus wieder in den jeweiligen kindlichen Organismus zurückgeführt wurde. Auch 14 bzw. 16 Monate nach der Zellübertragung war kein geistiger und körperlicher Verfall mehr bei den Kindern zu beobachten, begründet durch einen Stopp des wichtigen Myelins.
