Angeborene Fehlfunktionen der Leber - Gentherapien offenbar sicher

Es gibt Kinder, die bereits mit Fehlfunktionen der Leber auf die Welt kommen. Bei ihnen liegen genetische Defekte vor, die dann zu lebensbedrohlichen Stoffwechselproblemen führen können.

Bisher ist es nicht möglich, diese Neugeborenen zu heilen. Die Idee, sie durch eine virale Gentherapie zu retten, wurde zwar schon vor einiger Zeit entwickelt, doch man fürchtete die potenziellen Nebenwirkungen.

Diese Form der Therapie setzt Viren als Transportmittel ein. Die kleinen Erreger erhalten im Labor einen Bauplan des benötigten Gens und werden dann in den kranken Körper injiziert. Dort sollen sie den Bauplan weiterreichen und so das defekte Gen gegen eine korrekte Variante austauschen.

Die Leber hat aber einer Eigenschaft, die den Forschern Kopfzerbrechen bereitete. Sie ist von Natur aus in der Lage dazu, sich sehr schnell zu regenerieren. Sobald sie verletzt wird, beginnt sie sich in Rekordzeit mit neuen Zellen zu heilen.

Das Einschleusen der Information könnte daher zu einer Überreaktion der Leber führen. Hastig gebildete Zellen hätten dann das Potential, Tumoren zu entwickeln. Wie realistisch diese Gefahr in der Praxis ist, hat nun eine deutsche Studie ermittelt.

Die Wissenschaftler arbeiteten im Labor mit Modellen. Diese bekamen die virale Gentherapie und wurden nun über ganze 70 Zyklen der Zellteilung hinweg untersucht. Dies ist eine sehr hohe Zahl, die kein Mensch im gesamten Verlauf seines Lebens erreicht. Das Ergebnis: die Tumorgefahr scheint sehr gering zu sein.

Zwar traten bei manchen der Leberzellen mit der Zeit tatsächlich Veränderungen auf, doch auch über die 70 Zyklen hinweg, mutierte keine zu einer Krebszelle. Dies spricht für eine ungeahnt hohe Sicherheit des Therapiekonzeptes.