Erstmals gelingt es, Chorea Huntington bei Versuchtstieren zu therapieren

Bei Chorea Huntington handelt es sich um eine tödlich verlaufende Krankheit, die durch das Huntingtin-Gen verursacht wird. Die Erbkrankheit führt dazu, dass sich über die Jahre in dem Gen immer mehr Kopien einer fehlerhaften Information ansammeln.

Das Gen in seinem gesunden Zustand ist dafür zuständig, dass ein Eiweiß gebildet wird, welches der Mensch für die Steuerung seiner Muskeln benötigt. Da das Gen durch die vielen Kopien jedoch fehlerhaft ist, wird auch das Eiweiß völlig falsch gebildet.

Je nachdem wie schnell die fehlerhaften Stücke im Huntingtin-Gen kopiert werden und so die Krankheit beschleunigen, verlieren Betroffene zwischen 30 Jahren und 40 Jahren immer mehr die Kontrolle über ihren Körper. Ein verfrühter Tod der Patienten ist bisher nicht zu verhindern.

Dies könnte sich jedoch bald ändern, denn Forschern ist es zum ersten Mal gelungen, die Krankheit zumindest im Laborversuch zu therapieren. Es gelang ihnen, Chorea Huntington auf genetischer Ebene zu beheben, was theoretisch zu einem Stop der Krankheit führen könnte. Im Labor gelang es den Medizinern beim Arbeiten mit Stammzellen das fehlerhafte Stück im Gen zu zerstören und an seine Stelle die korrekte Information zu setzen. Die nun gesunden Stammzellen entwickelten sich völlig normal weiter und bildeten gesunde Nervenzellen. Implantierte man diese anschließend bei Mäusen, die eigentlich an Chorea Huntington litten, so vermehrten sich die gesunden Zellen dennoch weiter. Dies ist natürlich noch keine Heilung an sich, es ist jedoch der erste Schritt zum Stop der Krankheit.

Das fehlerhafte Gen zu reparieren, lässt den Beginn einer Stammzellentherapie für Betroffene in greifbare Nähe rücken.