Fortschritt bei der Stammzelltherapie - bald Therapie von Stoffwechselerkrankungen?

Die Stammzelltherapie könnte bald zur Behandlung von "α1-Antitrypsin-Mangel" eingesetzt werden

Von Cornelia Scherpe
14. Oktober 2011

Die Stammzelltherapie hat einen neuen Fortschritt gemacht. Es ist britischen Forschern gelungen, den "α1-Antitrypsin-Mangel" in Ansätzen zu therapieren. Bei diesem Mangel handelt es sich um eine Stoffwechselerkrankung, die im schlimmsten Fall dazu führen kann, dass eine Leberzirrhose entsteht. In Nordeuropa erkrankt statistisch einer von 2.000 Menschen an dieser Störung.

Veränderte Zellen wurden von Mäusen gut aufgenommen

Die Stammzelltherapie könnte bald eine effektive Gegenmaßnahme werden - zumindest laut einer ersten Tierstudie. Drei freiwilligen Patienten wurden zunächst einige Zellen aus der Haut entnommen und diese genetisch so verändert, dass die Forscher induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen) erhielten. Diese neuen Zellen waren nun also von der Erkrankung geheilt.

Daraufhin wurden sie in Mäuse eingesetzt, die an dem α1-Antitrypsin-Mangel litten und die Tiere eingehend untersucht. Es zeigte sich, dass die Tiere positiv auf die iPS-Zellen reagierten. Im Gegensatz zu unbehandelten Artgenossen bildete sich bei ihnen kein Krebs. Die veränderten Zellen wurden von der Leber der Tiere aufgenommen und konnten dort die Leberfunktion mit übernehmen.

Würde sich diese Maßnahme auf den Menschen übertragen lassen, wäre dies eine erste Methode zur Behandlung des "α1-Antitrypsin-Mangel" und gäbe Hoffnungen für weitere Methoden zur Behandlung von Stoffwechselerkrankungen.