Gen-Silencing: Forscher arbeiten an neuer Gentherapie gegen Parkinson

Vor circa 15 Jahren entdeckten Forscher die genetische Ursache von Parkinson. Das Gen PARK2 liegt bei Betroffenen in einer Form vor, die dazu führt, dass das Eiweiß Parkin falsch gebildet wird. Man war sich bisher jedoch nicht sicher, welche Aufgaben Parkin im Körper genau erfüllt. Inzwischen ist man an dieser Stelle weitergekommen. Man glaubt, dass Parkin in den Zellen wirkt und dort defekte Mitochondrien mit einer Markierung versieht. So können diese defekten Zellbestandteile leichter abgebaut werden.

Neue Gentherapie für Parkinson-Patienten soll entwickelt werden

Bei Menschen, die an Parkinson leiden, werden diese kaputten Mitochondrien nicht markiert und das führt womöglich zur Krankheit an sich. Nachdem man dies nun weiß, wollen Forscher eine neue Gentherapie für Parkinson-Patienten entwickeln, damit das Qualitätsmanagement der Zelle wieder funktioniert.

In den USA testete man dabei schon Möglichkeiten und setzt die Hoffnung derzeit in das sogenannte "Gen-Silencing". Dabei werden gezielt ausgesuchte Gene durch spezielle RNA blockiert. Man nennt diese Form auch "Small interfering RNA" und kürzt sie daher mit "siRNA" ab. Der Stand der Technik macht es dabei inzwischen möglich, dass man für jedes bereits analysierte Gen dieses Gen-Silencing durchführen kann.

Gen-Silencing wurde auch bei anderen Erkrankungen getestet

Die Forscher benutzen das Verfahren bei tausenden Genen und testeten für jeden Fall einzeln, wann die Markierung der kaputten Mitochondrien verbessert wurde. Bei zwei Genen war dies am Ende auch der Fall: SIAH3 und BAG4. Das Problem bei der therapeutischen Umsetzung ist allerdings, dass die Therapie beginnen müsste, bevor die Hirnzellen absterben, sonst kommt das Markieren der defekten Zellbestandteile zu spät.

Die Forscher konnten so aber immerhin schon zeigen, dass der Einsatz von siRNA theoretisch bereits als Therapieoption zum Einsatz kommen könnte. Auch in anderen Bereichen hat man das Gen-Silencing schon getestet. Das bewusste Senken des Cholesterinspiegels konnte so im Labor zum Beispiel ebenfalls bewirkt werden.