Hilfe bei Progerie - Kinder könnten bald therapiert werden

Es ist gerade einmal sechs Jahre her, dass man überhaupt erst erkannt hat, was Progerie auslöst. Bei diesem Leiden handelt es sich um eine Erbkrankheit, bei der ein Gen ungünstig mutiert ist. Dieses Gen enthält die Anleitung zur Herstellung von Progerin. Da nun fehlerhafte Informationen weitergegeben werden, wird die normale Funktion einer Zelle gestört. Das Resultat ist, dass die Zellkerne fehlerhaft sind und die Betroffenen überdurchschnittlich schnell altern.

Nun haben Forscher auf der Basis dieses Wissens zum ersten Mal eine mögliche Therapie entwickelt. Das Medikament, das ihnen zur Behandlung in den Sinn kam, ist auch bereits auf dem Markt, was die Zeit zur Zulassung deutlich verkürzen würde. Das Mittel ist bereits in der Therapie von Krebspatienten im Einsatz und daher sind die potentiellen Nebenwirkungen gut erforscht. Zum Einsatz kommen soll ein sogenannter Farnesyl-Transferase-Inhibitor. Bei den Patienten mit Progerie soll das Medikament vor allen Dingen positive Wirkungen auf das Gewicht und die Knochenstruktur haben. Auch das Herz und der Kreislauf sollen dank des Mittels stabiler werden.

Erste Erfolge zeigte eine Pionierstudie mit 28 Kindern. Diese sehr kleine Probandenzahl ist kaum zu steigern, da diese 28 Patienten bereits 75 Prozent aller bekannten Fälle ausmachen. Die Krankheit ist recht selten. Die jungen Teilnehmer reagierten extrem positiv auf das Medikament. Jedes dritte Kind nahm deutlich an Gewicht zu; im Schnitt um über 50 Prozent je Lebensjahr. Auch die Knochen- und Muskelmasse näherte sich Normalwerten an. Arterielle Steifheit nahm im Schnitt um 35 Prozent ab und ermöglichte den Kindern eine bessere Beweglichkeit im Alltag.