Hilfe für die "Bubble Babys" - neue Gentherapie soll den Kindern helfen

Gentherapie zur Behandlung von "Bubble Babys" erfolgreich getestet

Von Cornelia Scherpe
30. August 2011

Bei den sogenannten "Bubble Babys" handelt es sich um Kinder, die ohne ein intaktes Immunsystem zur Welt kommen. Diese Menschen sind sehr stark behindert, denn jeder Kontakt mit einem Bakterium oder Virus bringt sie in Lebensgefahr. Das führt dazu, dass diese Kinder nach der Geburt in einer Art "Blase" (Bubble) leben müssen, damit ihr Körper von jeglichen Erregern ferngehalten wird. Ein normales Leben ist so natürlich unmöglich.

Neue Therapie für Bubble Babys

Um ihren kleinen Patienten zu helfen, haben Forscher jahrelang an einer geeigneten Gentherapie gearbeitet, die den Bubble Babys helfen soll. Erste Erfolge zeigt nun eine Studie mit 16 der Kinder. Den Probanden wurden Stammzellen entnommen und diese im Labor bearbeitet. Den Zellen wurden Gene eingepflanzt, die ein Immunsystem herstellen können. Nach dieser Behandlung übertrugen die Forscher die Zellen erneut in die Kinder.

Das Ergebnis: die Gentherapie schaffte es, dass 13 der Kinder für durchschnittlich neun Jahre normal leben konnten. Ihr Körper wehrte sich in dieser Zeit erfolgreich gegen alle Erreger, so wie es bei einem normalen Immunsystem zu erwarten wäre. Bei zwei Kindern zeigte sich kein Erfolg und eines entwickelte eine schwere Leukämie. Weitere Studien sollen folgen.