Kann das Rett-Syndrom durch eine Knochenmarktransplantation gelindert werden?

Bei dem Rett-Syndrom handelt es sich um eine besonders schwere Entwicklungsstörung. Die Krankheit betrifft nur weibliche Kleinkinder, die sich zwar zunächst normal entwickeln, dann jedoch viele Fähigkeiten wieder verlieren. Ab dem siebten Monat kann das Kleinkind plötzlich nicht mehr gezielt greifen, obwohl es das bereits erlernt hatte oder es verlernt die ersten Worte wieder.

Ein solcher Entwicklungsrückfall ist ein schwerer Schock für die Eltern. 1998 konnte man entdecken, dass diese Krankheit auf einen Gendefekt zurückgeht. Männliche Ungeborene sterben, wenn sie betroffen sind, die Mädchen überleben zwar, können sich aber nicht normal entwickeln. Nun ist jedoch zum ersten Mal eine Linderung der Symptome in Sicht. Im Experiment mit Mäusen konnten Forscher den weiblichen Tieren trotz Gendefekt helfen. Sie zerstörten dafür gezielt die Mikroglia im Hirn der Nager.

Dabei handelt es sich um eine spezielle Gruppe von Zellen in unserem zentralen Nervensystem, das sowohl als Stützgewebe fungiert, als auch mit dem Immunsystem eng zusammen arbeitet. Nachdem diese Zellen zerstört waren, führte man eine Knochenmark­transplantation durch und ersetzte die Mikroglia durch diese Zellen. Daraufhin ging es den Tieren deutlich besser. Die Symptome nahmen ab und die Lebenserwartung stieg.

Zu euphorisch wollen die Forscher aber noch nicht sein. Es stehen weitere Tests aus und bevor es Erfolge beim Menschen gibt, müssen klinische Studien angesetzt werden. Zudem ist eine Knochenmark­transplantation bei kleinen Kindern extrem gefährlich, was die Freude über die neuen Erkenntnisse ebenfalls abschwächt.