Neue Gentherapie für Bluter: Erste Tests machen Hoffnung

Hämophilie ist der Fachbegriff für die sogenannte Bluterkrankheit, die etwa einen von 1000 Männern trifft und unter der schon viele Mitglieder des europäischen Hochadels litten: Schuld an der Krankheit ist ein Gendefekt, der die Bildung des Gerinnungsfaktors VIII verhindert. Dadurch kann das Blut bei einer offenen Wunde nicht wie bei gesunden Menschen verklumpen und aufhören zu fließen. Im schlimmsten Fall kann so eine letzte Verletzung schon zum Verbluten führen.

Bislang wurde die Blutkrankheit meist mit regelmäßigen Injektionen in Schach gehalten, mit denen sich die Betroffenen das fehlende Protein selbst spritzen und so dafür sorgen, dass ihr Blut im Falle einer Verletzung gerinnen kann. Forscher des Medical College of Wisconsin haben nun möglicherweise eine neue Behandlung entwickelt, die die ständigen Injektionen überflüssig machen würden.

Dabei werden dem Patienten Blutstammzellen entnommen, denen im Labor Lentiviren mit dem reparierten Genstück zugesetzt werden. Diese reparierten Blutstammzellen werden dann wieder in den Patienten zurückgeschleust, dessen Blut von nun an selbst den wichtigen Gerinnungsfaktor produzieren kann. Ein erster Test mit Hunden hat sich als sehr erfolgreich erwiesen. Nun müssen Tests mit freiwilligen Patienten folgen um zu sehen, ob diese Methode irgendwann als allgemeine Therapie für Hämophilie zugelassen werden kann.