Neue Therapie schenkt Mäusen mit Retinitis pigmentosa das Augenlicht

Menschen, die an der Krankheit "Retinitis pigmentosa" leiden, werden zwar mit funktionstüchtigen Augen geboren, doch sie verlieren später schrittweise ihr Augenlicht. Meist mit dem Eintritt in die Pubertät beginnt die schleichende Veränderung. Zunächst merken die Betroffenen nur bei Nacht, dass sie Probleme haben. In diesem Zusammenhang spricht man von einer Nachtblindheit. Später engt sich das Sehfeld immer weiter ein. Am Ende können sie nur noch Dinge unmittelbar vor sich sehen und erblinden kurze Zeit später völlig.

Schuld daran ist ein sich ausbreitender Netzhautschaden. Die sogenannten Fotorezeptoren in der Netzhaut stellen nach und nach die Arbeit ein, beginnend am äußeren Rand. Da immer zuerst jene Rezeptoren inaktiv werden, die geringe Helligkeit kompensieren, ist die Nachtblindheit das erste Symptom.

Bisher ist dieser Verlauf nicht aufzuhalten, doch Forschern könnte nun der große Durchbruch gelungen sein. Sie schafften es, dass Versuchstiere trotz Retinitis pigmentosa bis zum Tod sehen konnten. Sie arbeiteten mit Mäusen und veränderten deren CNG-Kationenkanäle. Bei diesen Kanälen handelt es sich um wichtige Helfer beim Sehen. Sie liegen direkt in der Plasmaschicht der Fotorezeptoren. Stellen sie ihre Arbeit ein, so verlieren auch die Rezeptoren ihre Kraft und werden inaktiv. Die Kanäle werden dann beschädigt, wen ein Gendefekt vorliegt, der ein bestimmtes Transporteiweiß bilden soll.

An dieser Stelle setzten die Ärzte an und versorgten die Tiere mit einer Gentherapie. Das eingeschleuste gesunde Gen stellte die Eiweißproduktion wieder her und heilte so die CNG-Kationenkanäle. Das Resultat war, dass die Erblindung der Mäuse nicht weiter voranschritt.