Neues Immunsystem durch Übertragung einer gesunden Erbanlage

Eine seltene Erkrankung ist der sogenannte Schwere Kombinierte Immundefekt (SCID), die erblich ist und wovon etwa ein Kind von 100.000 Kindern damit zur Welt kommt. Hierbei wird die Produktion der weißen Blutkörperchen, die für das Immunsystem wichtig sind, verhindert, so dass die Überlebenschancen dieser betroffenen Kinder gering ist, denn sie sterben schon früh an irgendwelchen Infektionen.

Bisher gab es zwei Möglichkeiten diesen Kindern zu helfen, so einmal eine Transplantation des Knochenmarks von einem geeigneten Spender, was aber schwierig ist, diesen zu finden, und zweitens eine kontinuierliche Therapie mit dem Enzym Adenosin-Desaminase. Jetzt ist es erstmalig US-Forschern gelungen, ein gesundes Gen in die Stammzellen des Knochenmarks mit Hilfe von bestimmten Viren zu injizieren, so dass dadurch das fehlerhafte Gen ersetzt wurde und die Kinder geheilt waren.

Von den so behandelten sechs Kindern, konnte somit drei Kindern geholfen werden.