Ungeprüfter Wirkstoff rettet todkrankes Baby in Australien

Rettung eines Babys mit seltener Erbkrankheit durch Mittel, welches nur an Mäusen getestet wurde

Von Laura Busch
12. November 2009

Molybdän-Cofaktor-Defizienz ist eine extrem seltene Erbkrankheit, die zur Ablagerung von giftigem Sulfit im Gehirn führt, weil es nicht in der Leber entgiftet werden kann. Die Folge sind Krämpfe, schwere Hirnschäden und in den meisten Fällen der Tod schon im Kindesalter.

Mögliches Medikament war nur an Mäusen getestet worden

Ein Säugling mit dieser Krankheit, in der Wissenschaft als "Baby Z" bekannt, wurde jetzt mit einem nicht zugelassenen Wirkstoff vor dem sicheren Tod gerettet. Eltern und Ärzte in Melbourne standen vor der Entscheidung, das Baby sterben zu lassen, oder ihm ein bis dato nur an Mäusen getestetes Medikament zu verabreichen.

Der Kölner Biochemiker Prof. Günter Schwarz schickte das Medikament nach Australien, 24 Stunden später hatten sich die Sulfitwerte des Kleinkindes um 30 Prozent verringert. Drei Wochen später konnte das Baby die Klinik vollkommen beschwerdefrei verlassen. Das Kind wird das Mittel nun voraussichtlich lebenslang nehmen müssen.

Mittlerweile gibt es auch einen Säugling in Deutschland - "Baby P" - welches mit dem Mittel behandelt wird. Eine klinische Studie zu dem Medikament ist in Vorbereitung.