Zwei seltene Erbkrankheiten können nun durch eine Gentherapie behandelt werden

Von Cornelia Scherpe
22. Juli 2013

Bei der metachromatischen Leukodystrophie (kurz MLD) und beim Wiskott-Aldrich-Syndrom (kurz WAS) handelt es sich um zwei erbliche Krankheiten. Kinder, die mit einem der Leiden zur Welt kommen, konnten bisher nicht geheilt werden. MLD führt dazu, dass bereits im Säuglingsalter oder spätestens beim jungen Erwachsenen die Nervenzellen im Gehirn derart beschädigt sind, dass die Betroffenen sterben.

Auch WAS kann tödlich enden, allerdings gibt es hier noch die Möglichkeit einer Knochenmarktransplantation. Diese heilt zwar den Patienten, doch da selten passenden Knochenmark zur Verfügung steht, sind auch hier die Sterberaten leider recht hoch. Bereits in den vergangenen Jahren hatte man versucht, beide Erbkrankheiten durch eine Gentherapie zu behandeln, doch dabei war das Risiko für Leukämie viel zu hoch. Damit die Patienten nicht am Ende an Blutkrebs sterben, hatte man die Behandlungsversuche wieder einstellen müssen.

Doch nun haben internationale Forscher eine Methode entwickelt, die viel versprechend ist. Erneut handelt es sich um eine Gentherapie, doch diesmal hat man das Krebsrisiko minimieren können. Man arbeitete mit sechs Freiwilligen. Drei von ihnen litten an MLD und die anderen waren an WAS erkrankt. Jedem Patienten wurden zunächst Stammzellen aus dem Knochenmarkt entnommen und diese im Labor mit einem Retrovirus infiziert.

Diese Viren waren so programmiert, dass sie eine korrekte Version des jeweils fehlerhaften Gens in sich trugen. Bei der Wiedereinpflanzung sollten die Viren die korrekte Information weitergeben und so die Krankheit bekämpfen. Damit das Krebsrisiko klein bleibt, wurden die Viren so programmiert, dass sie sich gar nicht erst in die Nähe von Krebsgenen begeben. Bisher scheint dies auch erfolgreich zu sein, denn keiner der sechs Probanden hat Krebs bekommen und das Voranschreiten der Leiden hat sich im Vergleich zum unbehandelten Verlauf enorm verlangsamt.