Familiäre Hypercholesterinämie bekämpfen: Neuer Antikörper hilft, wo bewährte Medikamente versagen

Von Cornelia Scherpe
8. Oktober 2014

Bei der Hypercholesterinämie handelt es sich um eine Stoffwechselstörung, bei der beständig zu viel Cholesterin im Blut zirkuliert. Neben der erworbenen Form der Störung gibt es auch eine angeborene Variante. Bei der familiären Hypercholesterinämie sind bereits Kinder trotz normaler Ernährung und ausreichend Bewegung mit dem Cholesterinproblem konfrontiert.

Bei schweren Verläufen helfen die Standardtherapien mit Medikamenten kaum, um den Cholesterinwert auf einen angemessenem Niveau zu halten. Das bedeutet, dass sich die Gesundheit der Gefäße schnell verschlechtert und bereits in jungen Jahren diverse Gefäß- und Herzprobleme drohen können.

In drastischen Fällen müssen die Betroffenen dann regelmäßig zur Apherese und das Blut filtern lassen. Das wiederum senkt die Lebensqualität natürlich deutlich.

Neuer Antikörper Evolocumab zur Behandlung

Forscher suchten daher nach neuen Medikamenten, um auch schwere familiäre Hypercho­lesterinämie schonend zu bekämpfen. In zwei Studien hat sich dabei ein neuer Antikörper bewährt. Der Wirkstoff "Evolocumab" blockiert das Enzym "PCSK9", wodurch das "böse" LDL-Cholesterin im Blut stark sinkt.

Studien zum Antikörper

In der ersten Studie mit 331 Probanden bildete man drei Gruppen, sodass man eine Kontrollgruppe unter Placebos hatte und zwei Gruppen mit einmal niedrig und einmal hoch dosiertem Evolocumab. Bereits die geringe Dosis senkte das Cholesterin bei den Behandelten um 63 Prozent. In der Kontrollgruppe kam es dagegen nur zu einer Senkung um zwei Prozent.

Zuvor hatten alle Probanden bereits Statine in hoher Dosis erhalten und auf diese Standardbehandlung so gut wie gar nicht angesprochen.

In der zweiten Studie mit 49 Freiwilligen konnte man das LDL-Cholesterin mit Evolocumab immerhin um 41 Prozent senken. Hier waren alle Patienten bereits in einer laufenden Standardtherapie und bekamen zusätzlich entweder Evolocumab oder ein Placebo.

Mögliche Nebenwirkungen

Die Verträglichkeit des Antikörpers ist vergleichsweise gut. Es kam allerdings zu