Lebensqualität mittels Gentherapie verbessern

In der vergangenen Woche wurde erstmals das Gentherapeutikum "Glybera" zugelassen, womit sich schwere Pankreatitis bei Erwachsenen behandeln lässt. Dieses Präparat beinhaltet eine so genannte Genfähre, welche das Gen für das fehlende Enzym transportieren kann.

Bereits in den 1980er-Jahren entwickelten einige Pharmakonzerne solche Gentherapeutikum und fertigten unzählige Gentherapiestudien durch. Mit der gelungenen Behandlung des Kindes Ashanti DeSilva in Los Angeles im Jahre 1990 wurde die Öffentlichkeit erstmals aufmerksam auf solche Therapien.

Aufgrund ihres Enzymdefekts litt das damals vierjährige Mädchen andauernd unter Infektionen und war sehr geschwächt, was sich durch das Gentherapeutikum schlagartig änderte.