Therapie der Bluterkrankheit soll verbessert werden: Neuer Langzeit-Gerinnungsfaktor macht Hoffnung

Menschen mit Hämophilie leiden an der Bluterkrankheit. Der Großteil der "Bluter" ist männlich und muss aufgrund der Krankheit bereits bei kleinsten Verletzungen sehr vorsichtig sein.

Das Blut der Betroffenen kann nicht im normalen Zeitfenster gerinnen und das bedeutet, dass selbst kleine Kratzer lange Zeit bluten können. Die Bluterkrankheit kennt verschiedene Unterformen und eine ist die Hämophilie B.

Diese Form entsteht, da die Patienten nicht genügend vom Gerinnungsfaktor IX (auch "Christmas-Faktor" genannt) besitzen. Dieser Mangel kann von Fall zu Fall unterschiedlich schwerwiegend sein und so auch die Bluterkrankheit leicht bis fatal ausfallen lassen.

Bisherige Möglichkeiten der Therapie

Als sinnvolle Therapie gibt es für die Betroffenen derzeit die Möglichkeit, sich den Gerinnungsfaktor künstlich in Form einer Infusion beim Arzt geben zu lassen. Da der Gerinnungsfaktor IX aber eine Halbwertzeit von durchschnittlich 17 Stunden hat, müssen die Patienten mehrfach in der Woche zum Arzt.

Das belastet psychisch sehr und schränkt den Alltag ein. Forscher haben daher an einem neuen Wirkstoff gearbeitet, der eine bessere Halbwertzeit hat. Der neue Faktor mit deutlich besserer Langzeitwirkung nennt sich "Eftrenonacog" und konnte sich bereits in einer Studie beweisen. Die Halbwertzeit wurde im Schnitt auf ganze 82,1 Stunden ausgedehnt und wurde von den Probanden relativ gut vertragen.

Probleme der Forschung

Von den 119 behandelten Patienten zeigten allerdings 13 recht schwere Komplikationen. Daher steht es derzeit noch nicht fest, ob der neue Langzeit-Gerinnungs­faktor bald auf dem Markt erhältlich sein wird.

Da Hämophilie B vergleichsweise selten auftritt, kann man kaum eine noch größere Studie durchführen. 63 Patienten bekamen Eftrenonacog jede Woche einmal, eine zweite Gruppe von 29 Patienten erhielt den Faktor alle zehn Tage und eine Vergleichsgruppe von 27 Probanden bekam ihn einmalig. Die Kontrollgruppe erlitt daraufhin 17,7 Blutungen im Jahr, die zweite Gruppe nur 1,7 Blutungen und die erste Gruppe drei Blutungen im Jahr.