Gentherapie bei Amaurosis congenita - Sehfähigkeit kann wiederhergestellt werden

Menschen mit der Krankheit Amaurosis congenita sind beinahe vollständig blind. Bei ihnen liegt ein Gendefekt vor, der bewirkt, dass die Retina im Auge unterentwickelt ist. Das führt dazu, dass das Licht, das auf die Augen trifft, nicht in Signale umgewandelt wird, die das Hirn verwerten kann.

Eine US-Studie hatte aber bereits belegt, dass eine spezielle Gentherapie diesen Patienten helfen kann, ihre Sehkraft zu verbessern. Inzwischen liegen die Daten von 15 Menschen vor, die sich erfolgreich einer Behandlung unterzogen. Sie erhielten ein Mittel, das dem Körper half, das Protein RPE65 zu bilden, denn das eigentliche Gen für dieses Eiweiß ist bei Amaurosis congenita-Patienten defekt.