Gentherapie ermöglicht Heilung des Wiskott-Aldrich-Syndroms

Bei dem sogenannten Wiskott-Aldrich-Syn­drom handelt es sich um eine Erbkrankheit, die auf dem X-Chromosom liegt. Die Störung führt dazu, dass sowohl die Blutgerinnung als auch das Immunsystem des Patienten nicht richtig arbeiten. Es kommt daher immer wieder

• zu schlimmen Infektionen und
• zu einem Mangel an Blutplättchen (Thrombozytopenie in der Fachsprache).

Um den Betroffenen zu helfen, kann man auf Stammzellen zurückgreifen, die von einem Spender entnommen und in den Patienten transplantiert werden. Diese Form der Therapie ist aber langwierig und nicht immer von Erfolg gekrönt. In den letzten Jahrzehnten hat sich jedoch eine neue Behandlungsform herausgebildet: die Gentherapie.

Spezielles Virus dient als Transportmittel für korrekte Gen-Bauanleitung

Bei dieser Form der Behandlung arbeitet der Arzt mit speziellen Viren. Sie dienen als Transportmittel. In ihrem Inneren wurde zuvor der Bauplan für genau das Gen hinterlegt, das beim Patienten fehlt oder fehlerhaft ist. Sobald das Virus im Körper ist und eine Zelle betritt, gibt es dort die korrekte Bauanleitung ab und der Körper weiß nun, wie er das Gen herstellen muss.

Krebsrisiko bei den ersten Therapien extrem erhöht

Was in der Theorie einfach klingt, erforderte Jahrzehnte der Forschung. Auch Rückschläge mussten die Wissenschaftler immer wieder in Kauf nehmen. Unter anderem war das Risiko für Krebs bei den ersten Therapien extrem erhöht.

Inzwischen konnte es deutlich gesenkt, jedoch nicht ganz beseitigt werden. In einer aktuellen Studie hat man sieben Patienten behandelt, die am Wiskott-Aldrich-Syn­drom litten. Der jüngste Teilnehmer war noch ein Säugling und nur acht Monate alt. Der älteste Teilnehmer war ein 15-Jähriger.

Gentherapie sorgt für vollständige Genesung

Die Gentherapie sorgte bei sechs Patienten zu einer vollständigen Genesung. Einer verstarb, was jedoch an einem bereits vorhandenen Infekt lag. Die übrigen Kinder haben sich inzwischen vollkommen erholt und zeigen keinerlei Symptome mehr. Sie können jetzt ein normales Leben führen und benötigen weder Medikamente gegen Infektionen, noch zeigen sich die übrigen klassische Symptome wie

• Hautausschlag und
• starke Blutungen.