Neuer Wirkstoff gegen Retinitis pigmentosa: Die Netzhauterkrankung könnte gut behandelbar werden

Bei der Krankheit "Retinitis pigmentosa" handelt es sich um einer Erkrankung des Auges. Betroffene haben erblich bedingt einen Netzhautschaden. Bei ihnen kommt es zu Mutationen, die dazu führen, dass viele Photorezeptoren zerstört werden. Aus diesem Grund kommt es zu einer voranschreitenden Netzhautdegeneration.

Erste Symptome und Verlauf der Erkrankung

Die Symptome betreffen bei den meisten zunächst das Farbsehen. Die Patienten

• nehmen Farben weniger intensiv wahr,
• es kommt zu Problemen beim Sehen von Kontrasten und auch
• Nachtblindheit wird zum Problem.
• Hinzu kommen oft eine gewisse Blendempfindlichkeit und
• eine Verringerung des Sichtfeldes, ein "Tunnelblick" entsteht.

Ärzte können bisher nicht viel tun, um das Absterben der Photorezeptoren aufzuhalten. Da bei jedem Patienten eine andere Mutation der Auslöser sein kann, muss eine individuelle Therapie erstellt werden. Das kostet wertvolle Zeit und ist nicht immer von Erfolg gekrönt.

Neuer Wirkstoff "synthetisches cGMP-Analogon" entdeckt

Das könnte sich jedoch dank eines neuen Wirkstoffes ändern. Er wurde auf dem Hintergrundwissen entwickelt, dass bei der Krankheit ein Signalweg überaktiv ist. Dabei handelt es sich um den "cGMP-Signalweg". Daher könnte man diese Hyperaktivität auch mit den passenden Gegenspielern wieder auf ein normales Level senken. Forschern ist es gelungen, jenen Gegenpart künstlich im Labor herzustellen.

Dieses "synthetischen cGMP-Analogon" muss allerdings noch den Weg zur Netzhaut schaffen. Der zweite Arbeitsschritt war daher, einen Weg zu finden, den Wirkstoff durch die Blut-Hirn-Schranke zu schleusen. Auch dies ist den Forschern dank speziellem Liposom als Transporter gelungen.

Wirkstoff in Europa bis auf weiteres zugelassen

Erste Tests zeigen, dass der neue Wirkstoff tatsächlich dabei hilft, die Netzhautfunktion zu stabilisieren und zu verbessern. Die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA hat dem Wirkstoff daher eine Sonderzulassung ausgesprochen. Die nächsten zehn Jahre darf er von Ärzten verwendet werden. In dieser Zeit sollen weitere Studien durchgeführt werden.