Wirkungsvoll gegen Muskelschwund - Dantrolen unterstützen die Gentherapie

Menschen mit der Diagnose Muskeldystrophie leiden vereinfacht gesagt an Muskelschwund. Es handelt sich dabei allerdings um einen Oberbegriff, der inzwischen mehr als 30 Krankheiten zusammenfasst. In jedem Fall handelt es sich aber um eine Erbkrankheit, bei der sich das Gewebe der Muskeln immer weiter abbaut. Dies kann so weit gehen, dass die Atmung versagt. Bisher gibt es Ansätze aus der Gentherapie, um den Patienten mit der Muskeldystrophie des Typs "Duchenne" zu helfen.

Forscher haben nun herausgefunden, dass man die Wirkkraft dieser Therapie verstärken kann, indem man Dantrolen einsetzt. Dabei handelt es sich um Wirkstoffe, die zur Gruppe der muskelentspannenden Mittel gehören.

Patienten mit DMD leiden an einer Form, die über das X-Chromosom vererbt wird. Nur eines von 3.500 männlichen Babys bekommt diese Krankheit. Bei ihnen ist das Gen Duchenne fehlerhaft, sodass es nicht das Eiweiß produzieren kann, das es eigentlich produzieren soll. Das Protein ist aber wichtig für stabile Muskeln, was zum Entstehen des klassischen Krankheitsbildes führt. Daher nutzt man die sogenannte Antisense-Therapie, um auf genetischer Ebene den Schaden zumindest abzumildern. Zwar kann das Gen an sich nicht repariert werden, doch es ist möglich, zur Produktion eines relativ ähnlichen Proteins anzuregen. Dies kann die Muskeln zumindest teilweise vor dem Abbau schützen und stabilisieren.

Diese Therapieform entspricht noch nicht der Norm, allerdings haben diverse Studien mit Probanden bereits die Wirksamkeit bestätigt. Nun kann eine Zusatztherapie mit Dantrolen die Behandlung vermutlich noch besser machen. Zumindest im Versuch mit Mäusen verbesserte sich die Stabilität der Muskeln unter den Wirkstoffen noch einmal.