Wiskott-Aldrich-Syndrom: Risikoreiche Gentherapie für seltene Immunschwäche

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine seltene Immunschwäche, die nur auf männliche Kinder vererbt werden kann und lediglich einen von 100.000 bis 250.000 Jungen betrifft. Durch ein mutiertes Gen kommt es schon kurz nach der Geburt zu ersten Blutungen und einem Ekzem. Später leiden die betroffenen Kinder durch die Immunschwäche häufig an Erkrankungen wie Lungenentzündungen, Meningitis oder Anämie. Die Lebenserwartung beträgt lediglich etwa zehn Jahre.

Betroffenen werden eigene gentechnisch veränderte Stammzellen zugeführt

Die einzige Heilungschance ist eine Knochenmarkttransplantation, mit der das Immunsystem gerettet werden kann. Allerdings muss dazu ein geeigneter Spender gefunden werden. Seit 2006 experimentiert die Medizinische Hochschule in Hannover deshalb mit einer Gentherapie, bei der den Betroffenen Stammzellen aus dem Blut entnommen werden. Diese Stammzellen werden dann im Labor gentechnisch verändert und dem Patienten wieder zugeführt.

Schwere Nebenwirkungen sind behandelbar

Eine erste Langzeitstudie ergab nun, dass sich bei neun von zehn Patienten eine Verbesserung der Immunschwäche eingestellt hatte. Allerdings zeigten sich bei sieben Patienten auch schwere Nebenwirkungen durch die Gentherapie: Sie entwickelten eine akute Leukämie, die jedoch per Chemotherapie oder Knochenmarkstransplantation behandelt werden konnte. Ein Patient verstarb.

Die Wissenschaftler bewerten die Ergebnisse der Langzeitstudie dennoch als positiv und wollen weiter an möglichen Gentherapien forschen.