Enttäuschung bei Kardiologen: Gentherapie bei Herzkrankheiten bringt kaum Erfolge

Eine Placebo-kontrollierte Folgestudie widerlegt den Nutzen der zunächst erfolgversprechend wirkenden Gentherapie

Von Nicole Freialdenhoven
22. Mai 2015

Eine neue Gentherapie zur Behandlung von Herzinsuffizienz hat die in sie gesetzten Hoffnungen der Forschung enttäuscht. Dies ergab die Auswertung der ersten klinischen Studien des US-Unternehmens Celladon im kalifornischen San Diego.

Gentherapie im Test

Die Wissenschaftler des Unternehmens hatten eine Gentherapie entwickelt, die in ersten Tierversuchen und auch in einer ersten klinischen Studie mit menschlichen Patienten erfolgversprechend schien. Eine zweite Placebo-kontrollierte Folgestudie hat ihre Ziele nun jedoch klar verfehlt, teilte das Unternehmen mit.

Grundlage der Gentherapie war der Gedanke, dass genetische Veränderungen des Kalziumstoffwechsels in den Herzmuskelzellen zu einer Herzinsuffizienz führen. Auf molekularer Ebene wurde das Protein SERCA2a ermittelt, das für den Transport von Kalziumionen verantwortlich ist.

Bei einer Herzinsuffizienz ist die Aktivität dieses Proteins eingeschränkt, so dass weniger Kalziumionen transportiert werden. Dies wirkt sich wiederum negativ auf die Herzfunktion aus.

Studie offeriert Scheitern

Die Forscher wollten nun im Rahmen der Gentherapie eine verstärkte Aktivität von SERCA2a herbeiführen. In der ersten Studie mit 39 Patienten war zunächst die Sicherheit dieser neuer Anwendung überprüft worden.

In der zweiten Studie wurde die neue Therapie nun an 250 Patienten getestet. Dabei zeigten sich keine Unterschiede zwischen den an Herzinsuffizienz erkrankten Patienten und der gesunden Kontrollgruppe, so dass die Gentherapie als gescheitert betrachtet werden muss.