Gentransfer als Therapie: die Arbeit mit Genfähren wird immer präziser
Gentransfer-Vehikel zerstören schädliche Zellen, auf die sie programmiert sind
Die moderne Medizin entwickelt sich in rasender Geschwindigkeit. Die Gentechnologie ist eine noch vergleichsweise junge Disziplin und dabei schon unersetzlich.
Für die Behandlung von Genstörungen diverser Art und für einen Sieg über Krebs ist der Gentransfer als Therapie im Gespräch. Die Idee dahinter: wichtige genetische Baupläne werden über eine Genfähre in den Körper eingebracht und wandern bis zu den Zellen, in denen sie wirken sollen.
Gentransfer-Vehikel mit Zielort
So können Zellen ganz gezielt angesteuert werden, was die Therapiebelastung älterer Methoden verschwinden lässt. Noch ist der Weg zu diesem Ziel lang, doch die Forschung vermeldet immer wieder neue Erfolge, die Hoffnung machen. Ein Team aus Deutschland und der Schweiz legt die aktuellsten Ergebnisse vor.
Den Forschern ist es gelungen, ein besonderes Gentransfer-Vehikel herzustellen, das mit dem Adeno-assoziierten Virus (kurz AAV) arbeitet. Man nahm den Virus und tauschte zwei der darin vorkommenden Aminosäuren aus. Dadurch verlor der Virus eine wichtige Fähigkeit.
Eigentlich kann er sich verschiedenen Zelltypen anpassen und so die unterschiedlichsten Arten infizieren. Durch die Veränderung der Forscher jedoch bleibt dem AAV immer nur eine Wahl. Welche das ist, wurde durch einen weiteren Eingriff festgelegt.
Gezielte Programmierung
Die Wissenschaftler haben vorab einzelne Zielstrukturen hergestellt, die nun nach dem Puzzle-Prinzip an den Virus geheftet werden. So entscheidet die Zusammensetzung darüber, welche Körperzelle der Virus gerade "interessant findet".
Vor einer Therapie kann demnach im Labor die betreffende Zielstruktur ausgewählt werden, der Virus wird damit angepasst und dann in den Körper geleitet. Als Genfähre reist er dann bis zu dem Zelltyp, auf den er programmiert ist und ignoriert auf dem Weg dorthin alle anderen Zellen.
Nur an seinem Zielort gibt er die transportierten Gen-Baupläne in die Zelle ab. In ersten Versuchen mit Mäusen waren diese Genfähren in 80 Prozent der Fälle erfolgreich.
